欧美大力鼓励罕见病药品研发 积极抢占罕见病药物市场
查字典生物网
2016-04-27
据《世界报》报道，爱尔兰希尔生物制药公司12日宣布，以52亿美元收购美国罕见病药物研制企业NPS制药。希尔公司首席执行官弗莱明·奥恩斯科夫表示，公司未来将把重点转向罕见疾病药物领域。
世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。罕见病一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。美国2002年将罕见病定义为在美国患病人数低于20万人的疾病或病变，欧盟对其定义是患病率低于1/2000的需要特殊手段干预的疾病。目前已确认的罕见病约7000种，其中约有80%由遗传缺陷引起，仅有约2%有治疗药物。
由于罕见病市场规模小，此前制药企业不愿在这些领域投入研发。为了改变这一状态，欧洲和美国大力鼓励罕见病药品研发，准许罕见病药品更快地进入市场，并将其市场专营保护期分别设为最高的10年和7年。加之罕见病药物价格高昂，制药公司收回研发成本不再困难。另外，研发罕见病药物对研制传统药物也可能带来帮助，从而为公司带来额外收入。
法国创新市场咨询公司Alcimed认为，治疗罕见病的药物已成为医药行业最盈利的板块之一。将所有罕见病计算在内，估测2014年这一市场的潜在市值高达近1000亿美元。英国制药评估机构预计，2014年至2020年这类药的销售业绩增速将保持在10.5%。
目前，几乎所有国际大型制药公司都加大了罕见病药物研发投入。法国制药公司赛诺菲收购美国罕见病药物生物技术先驱健赞公司，瑞士诺华加速向罕见病领域迈进，美国辉瑞制药成立专门研究部门，英国葛兰素史克则建立创投基金投资生物技术领域，爱尔兰希尔公司也迫不及待地加入到这一队列中。
