研究人员识别潜在疗法以延缓MND中的运动神经元丢失
查字典生物网
2016-09-25
2016年9月14日——昆士兰大学（University of Queensland）研究人员识别出一种潜在疗法以延缓致命性运动神经元病（MND）中的运动神经元丢失和症状的产生。
生物医学科学学院研究员Karin Borges博士表示，triheptanoin（三庚酸甘油酯），一种合成甘油三酸酯油，可能有助于解决与神经退行性疾病有关的能量代谢问题。
“MND以大脑和脊髓中运动神经元的变性退化为特征，会导致患者肌肉无力、瘫痪，并通常因呼吸衰竭死亡”Borges博士说道。
“有证据显示该病会中断为细胞功能和生存提供所必需主要细胞能量来源的过程。”
Borges博士的研究，在一种MND动物模型中测试了口服triheptanoin能否防止细胞死亡和症状的产生。
“我们发现，运动神经元丢失减少了三分之一，而且四肢力量和体重的丢失被延迟”她说道。
“我们的数据显示，在疾病症状出现之前开始治疗，症状可得到改善。”
“这带来了希望：在疾病早期阶段开始治疗，triheptanoin也许能够保护运动神经元和肌肉功能。”
“考虑到MND诊断困难，还需要更多的研究来确定治疗在患者已经出现明显的肌肉或神经元损伤时是否可能有效。”
Triheptanoin是一种临床研究药物，正在由Ultragenyx制药公司开发用于治疗脂肪酸代谢障碍和1型葡萄糖转运蛋白缺陷综合征（GlucoseTransporter Type 1 Deficiency Syndrome），后者会导致幼儿癫痫发作。
Triheptanoin已经在早期临床试验中表现出良好的耐受性。
脊髓中的运动神经元
Borges博士说，三分之一的MND患者会快速丢失体重，而拥有较高体重指数（BMI）的患者比体重指数较低的患者生存期长。
“Triheptanoin的有趣属性之一是它有助于身体从普通食物中提取更多的能量，以及提供额外的‘燃料’。”
“这对于罹患这种快速发展疾病的患者可能是非常重要的。”
MND也被称为肌萎缩侧索硬化（ALS），目前无法治愈。
